脊髓小脑共济失调36型(SCA36)是一种由核仁蛋白56 (NOP56)基因第一个内含子中扩展的GGCCTG六核苷酸重复序列(HNR)引起的非编码重复序列扩展障碍。另一种致病的HNR扩增源自C9orf72-linked GGGGCC重复，形成g -四重体(GQs)，影响遗传稳定性、RNA剪接和神经突中的mRNA定位。卟啉衍生物TMPyP4被证明可以通过结合和扭曲RNA GQ结构来改善GGGGCC HNR膨胀引起的RNA毒性。GGCCTG HNRs可能形成RNA GQs;因此，我们研究了几种卟啉衍生物是否可以降低sc36细胞模型中的RNA毒性。其中，已在临床应用的叶绿素铜钠和氯化hemin降低了GGCCTG扩张介导的sc36细胞毒性，提高了细胞活力。这些数据表明卟啉是治疗sc36发病机制的潜在候选药物。

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